Trial clinici e studi in corso
Promosso da Avidity Biosciences
Studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di AOC 1020 (del-brax) per via endovenosa nel trattamento della FSHD.
Disegno
Lo studio prevede un periodo di screening della durata massima di 6 settimane e un periodo di trattamento di 72 settimane. La durata prevista è di circa 78 settimane.
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un’infusione endovenosa di del-brax o placebo presso il centro clinico ogni 6 settimane, per un totale di 13 dosi. La dose finale sarà somministrata alla settimana 72, seguita da una valutazione finale alla settimana 78.
Dopo il completamento della visita alla settimana 78, i partecipanti idonei avranno la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto (OLE), in attesa dell’approvazione regolamentare. I partecipanti che rifiuteranno di partecipare all’OLE saranno seguiti per un periodo di 12 settimane per motivi di sicurezza.
Un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC), composto da membri indipendenti ed esterni allo sponsor, esaminerà a intervalli regolari i dati relativi alla sicurezza, alla tollerabilità e all’efficacia (se necessario) di questo studio.
Criteri di inclusione
- Età compresa tra 16 e 70 anni
- Diagnosi clinica e genetica di FSHD1 o FSHD2
- Capacità di camminare autonomamente a una velocità prestabilita (sono consentiti tutori ortopedici e cavigliere) per almeno 10 metri durante lo screening
- Forza muscolare adeguata in base al punteggio composito QMT
Criteri di esclusione
- Allattamento al seno, gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
- Riluttanza o incapacità di rispettare i requisiti contraccettivi
- Valori di laboratorio anomali, condizioni o malattie che renderebbero il partecipante non idoneo allo studio
- Pressione sanguigna > 140/90 mmHg allo screening
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale o agente biologico entro 1 mese dallo screening o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale dei due periodi sia più lungo
- Trattamento con un oligonucleotide entro 9 mesi dallo screening
Numero di pazienti da arruolare: 200
In fase di reclutamento
Lo studio è multinazionale, in quanto includerà centri clinici in diversi paesi di:
- Europa (Italia, Francia, Germania, Paesi Bassi, Spagna, Regno Unito)
- Nord America (Stati Uniti, Canada)
- Asia (Giappone)
In totale, lo studio si svolgerà in circa 45 centri clinici.
Italia – Siti del trial AOC 1020-CS3 (Phase 3)
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant’Andrea – UOC Neurologia – Roma
(coord. Dr. Matteo Garibaldi) - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS – Neurologia – Roma
- Centro Clinico NeMO – NeMO Clinic – Milano
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana – Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica – Pisa (coord. Dr. Giulia Ricci)
Questi centri sono autorizzati e in attesa di reclutamento pazienti o pronti a partecipare alla fase 3 del trial.
