Trial clinici e studi in corso
Studio di fase 2 per valutare l’efficacia e la sicurezza del Satralizumab nella FSHD1 (REINFORCE)
Studio promosso da Centre Hospitalier Universitaire de Nice e finanziato da Roche
Satralizumab (Roche) è un farmaco approvato per la Neuromielite Ottica (NMOSD) che agisce sull’interleuchina-6, ma Roche sta studiando il suo potenziale per altre malattie neuromuscolari.
Breve sintesi
Per comprendere il ruolo fondamentale dell’infiammazione nella FSHD, uno studio ha valutato le citochine sieriche in 100 pazienti adulti affetti da FSHD1. Delle 20 citochine esaminate, 10 hanno mostrato livelli di espressione significativamente alterati rispetto ai controlli sani di età e sesso simili. I pazienti affetti da FSHD1 hanno mostrato livelli elevati di citochine infiammatorie e livelli ridotti di citochine antinfiammatorie, indicando un’infiammazione cronica. In particolare, l’interleuchina-6 (IL-6) è emersa come un promettente biomarcatore dell’attività della malattia, mostrando una forte correlazione con la gravità clinica accertata e i punteggi funzionali.
Data l’importanza patologica dell’infiammazione e la correlazione dei livelli di IL-6 con la gravità della malattia, lo studio ReInForce esplorerà il Satralizumab, un antagonista del recettore IL6 (IL6-R), per la sua efficacia nel ridurre specificamente l’infiammazione muscolare e sistemica. Antagonizzando la segnalazione a valle dell’IL6-R, il Satralizumab è promettente nel mitigare l’infiammazione e potenzialmente nel ridurre la degenerazione fibro-adiposa nella FSHD.
Centri coinvolti
Lo studio si svolge in due centri, uno in Canada (CHEO Research Institute Ottawa) e l’altro in Francia (CHU de Nice).
Numero di pazienti da arruolare: 46
In fase di reclutamento
