Trial clinici e studi in corso
FORGE: Studio clinico di fase 2 di apitegromab nella FSHD
Azienda: Scholar Rock
Farmaco sperimentale: apitegromab (SRK-015)
Fase di sviluppo: Fase 2
Indicazione: distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD)
Identificativo dello studio: NCT07435129
Stato dello studio: in reclutamento
In che cosa consiste lo studio?
FORGE è uno studio clinico di fase 2 sponsorizzato da Scholar Rock, progettato per valutare apitegromab (SRK-015), un farmaco sperimentale che agisce sulla miostatina, una proteina coinvolta nella regolazione della crescita e della massa muscolare.
La sperimentazione mira a raccogliere informazioni sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sugli effetti biologici e clinici del trattamento nelle persone con FSHD.
L’obiettivo è verificare se l’inibizione della miostatina possa contribuire a migliorare la funzione muscolare in questa patologia.
Come funziona apitegromab?
La miostatina è una proteina che limita la crescita del muscolo scheletrico. La sua attività contribuisce a regolare la massa muscolare e impedisce una crescita eccessiva del tessuto muscolare.
Apitegromab è un anticorpo monoclonale progettato per legarsi alla forma inattiva della miostatina e impedirne l’attivazione. In questo modo, il farmaco mira a ridurre l’azione inibitoria della miostatina sulla crescita muscolare.
Nella FSHD, caratterizzata da debolezza muscolare progressiva e perdita di funzione, questo approccio potrebbe offrire una strategia per sostenere la funzione muscolare.
È importante sottolineare che apitegromab non agisce direttamente sul meccanismo genetico responsabile della FSHD. Si tratta di un approccio volto a intervenire su un processo che regola la funzione muscolare, piuttosto che a correggere direttamente l’alterazione molecolare alla base della malattia.
Come sarà condotto lo studio FORGE?
FORGE è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.
È previsto il coinvolgimento di circa 60 adulti con diagnosi geneticamente confermata di FSHD di tipo 1 o di tipo 2.
Il protocollo prevede:
• Durata del trattamento: 52 settimane.
• Somministrazione: infusioni endovenose ogni quattro settimane.
• Confronto: apitegromab rispetto al placebo, con assegnazione casuale dei partecipanti.
• Valutazioni: sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica e parametri di efficacia relativi alla funzione muscolare.
Il protocollo comprende valutazioni cliniche e funzionali per raccogliere informazioni sull’andamento della malattia durante il trattamento.
La randomizzazione e il confronto con il placebo consentono di valutare in modo più affidabile gli eventuali effetti del farmaco rispetto a quelli osservabili senza il principio attivo.
Chi può partecipare?
Secondo le informazioni pubblicate sullo studio, i principali criteri di inclusione comprendono:
• età compresa tra 18 e 60 anni;
• diagnosi geneticamente confermata di FSHD1 o FSHD2;
• capacità di camminare autonomamente per 10 metri entro cinque secondi;
• punteggio di gravità clinica Ricci compreso tra 1,5 e 3,0;
• possibilità di sottoporsi agli esami di risonanza magnetica previsti dal protocollo.
Questi sono criteri indicativi e non costituiscono un elenco completo. La partecipazione dipende anche dai criteri di esclusione e dalla valutazione del centro sperimentale.
Le persone interessate dovrebbero rivolgersi al proprio neurologo o al centro clinico responsabile dello studio per verificare la propria eleggibilità.
Dove si svolge lo studio?
Lo studio è stato descritto come una sperimentazione multicentrica con sedi previste in Nord America e in Europa.
La presenza di centri europei non implica necessariamente che siano disponibili sedi in Italia o che tutte le sedi abbiano già iniziato il reclutamento.
Per conoscere i centri attivi, le informazioni aggiornate sul reclutamento e gli eventuali contatti, è necessario consultare il registro ufficiale dello studio.
Perché questo studio è importante per la FSHD?
FORGE esplora una strategia terapeutica differente rispetto agli approcci che mirano direttamente a ridurre l’espressione di DUX4.
L’inibizione della miostatina punta infatti a intervenire sui meccanismi che regolano la massa muscolare, con l’obiettivo di sostenere la funzione muscolare nelle persone con FSHD.
Lo studio consentirà di raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza di apitegromab e di valutare se il trattamento possa produrre benefici misurabili nella popolazione studiata.
I risultati dovranno essere interpretati sulla base dei dati clinici raccolti: al momento non è possibile affermare che il farmaco sia efficace nel trattamento della FSHD.
Fonti e approfondimenti
Nota: apitegromab è un farmaco sperimentale per la FSHD e non è una terapia approvata per questa indicazione. Le informazioni riportate hanno finalità divulgative e non sostituiscono il parere del medico specialista.