Trial clinici e studi in corso
Sperimentazione svolta da Hoffman La-Roche (Roche)
Si tratta di uno studio di fase 2 su un farmaco chiamato RO7204239 (anche noto come GYM329). Lo scopo dello studio è:
– verificare se RO7204239 può aiutare la crescita muscolare
– valutare quanto è sicuro RO7204239 e quali effetti collaterali può causare
Come funziona il farmaco?
La FSHD causa la morte delle cellule muscolari. RO7204239 inibisce una proteina nei muscoli chiamata miostatina. La miostatina controlla la crescita muscolare, quindi bloccarla può favorire la crescita muscolare dei muscoli sani o comunque superstiti. RO7204239 appartiene a una classe di farmaci chiamati terapie con anticorpi.
Alcune persone riceveranno un placebo invece del farmaco?
Sì. Si tratta di uno studio controllato con placebo. Alcuni pazienti riceveranno un placebo invece del farmaco.
Saprò se sto ricevendo il farmaco o il placebo?
No, non lo saprai. Si tratta di uno studio in doppio cieco.
Come verrà somministrato il farmaco?
RO7204239 e il placebo saranno somministrati tramite iniezione sottocutanea nell’addome, una volta ogni 4 settimane per 1 anno.
Quanto dura lo studio clinico?
I pazienti faranno un periodo di pre-trattamento di 4 settimane per raccogliere dati di movimento con un dispositivo indossabile. Successivamente riceveranno il farmaco (o placebo) per 1 anno, con possibilità di partecipare a un’estensione attiva. Non partecipando all’estensione, lo studio dura circa 13 mesi.
Per poter partecipare allo studio, devi:
– avere una diagnosi di FSHD1 o FSHD2
– avere un test genetico confermativo
– avere un’età compresa tra 18 e 65 anni
– essere in grado di camminare senza assistenza
– essere in grado di sottoporti a risonanza magnetica (MRI)
– accettare di non cambiare le routine di esercizio fisico durante lo studio
Il team di studio valuterà la gravità della FSHD usando la Ricci Clinical Severity Scale.
Non potrai partecipare se:
– hai alcune condizioni mediche, come malattie cardiovascolari o storia di tumore
– assumi alcuni farmaci, come creatina, ormoni della crescita o steroidi
– sei incinta o prevedi di diventare incinta
Consulta https://clinicaltrials.gov/study/NCT05548556?cond=fshd&term=manoeuvre&rank=1 per ulteriori criteri di esclusione.
Test genetico
Sì, è necessario un test genetico. Se non ne disponessi già, lo studio può aiutarti a ottenerlo, ma non coprirà i costi. È consigliabile fare il test prima di candidarsi.
Attività previste
– Raccolta di campioni di sangue
– Scansioni MRI
– Test per valutare forza e funzionalità muscolare
– Compilazione di questionari sui sintomi e sul benessere
– Uso di dispositivo digitale per 4 settimane alla volta per misurare i movimenti
Numero di visite
Visita ogni 4 settimane per ricevere il farmaco. Visite più lunghe ogni 6 mesi, eventualmente suddivise in più incontri più brevi.
Pernottamento
Non è richiesto, ma può essere necessario per viaggi lunghi o preferenze personali.
Il farmaco sarà offerto ai pazienti dopo la fine dello studio?
Sì, dopo 4 settimane di pre-trattamento e 52 settimane di trattamento, è possibile partecipare a un’estensione attiva durante la quale tutti i pazienti riceveranno il farmaco.
Costi e rimborsi
Tutte le spese mediche sono a carico di Hoffman La-Roche. Le spese di viaggio saranno rimborsate secondo i regolamenti nazionali.
Numero di pazienti arruolati: 48
Studio attivo in fase di svolgimento
Centri clinici coinvolti
Sono coinvolti 10 centri clinici in Danimarca, Italia, Regno Unito e Stati Uniti.
Italia – Siti del trial
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS – Neurologia – Roma
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda – Milano
