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Primo trial clinico su pazienti affetti da FSHD di un nuovo farmaco

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Primo trial clinico su pazienti affetti da FSHD di un nuovo farmaco

On aprile 15, 2016, Posted by , In articoli scientifici,News, With Commenti disabilitati su Primo trial clinico su pazienti affetti da FSHD di un nuovo farmaco

Riportiamo il comunicato stampa di aTyr, azienda biotecnologica, riguardante la sperimentazione di un farmaco

aTyr Pharma annuncia incoraggianti risultati di fase 1b/2 nel suo primo trial sull’utilizzo di Resolaris™ in pazienti affetti da miopatie rare.

Il primo trial clinico su pazienti di un nuovo farmaco basato sulle Fisiocrine. Un’analisi preliminare mostra potenziali segnali di attività dopo tre mesi di trattamento. I dati sulla sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e sul profilo farmacocinetico supportano l’ulteriore sviluppo del programma Resolaris nella FSHD e potenzialmente in altre malattie rare.

SAN DIEGO, 30 Marzo 2016. aTyr Pharma Inc., un’azienda biotecnologica impegnata nella scoperta e nello sviluppo di terapie basate sulle Fisiocrine per combattere numerose malattie rare, hanno annunciato oggi i risultati di un trial clinico di fase 1b/2 sull’utilizzo di Resolaris™ in pazienti adulti affetti da FSHD.

L’azienda sta sviluppando Resolaris™, un potenziale farmaco basato su un innovativo meccanismo, per il trattamento di miopatie rare con una componente immunitaria. Il trial di fase 1b/2 è stato disegnato per valutare la sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e il profilo farmacocinetico di Resolaris™ in pazienti affetti da FSHD, il primo gruppo di pazienti con miopatia rara con componente immunitaria trattato dall’azienda.

Inoltre questo studio ha esplorato l’utilità di alcuni potenziali marcatori di efficacia (inclusa la RM muscolare per quantificare l’area di potenziale infiammazione muscolare) e di valutazioni cliniche (inclusi report di out come riportati dai pazienti).

Il CEO di aTyr, John Mendelein, PhD, ha dichiarato: “Come primo trial basato su una Fisiocrina, i dati ottenuti permettono di avere importanti informazioni in merito alla sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e al profilo farmacocinetico di Reoslaris™ in una malattia che pone molte sfide, e esplora dei potenziali biomarkers di efficacia e valutazioni cliniche nella FSHD”. “La nostra visione è quella di trovare un trattamento innovativo, capace di modulare la componente immunitaria e altri aspetti importanti per la progressione di malattia, ai pazienti affetti da FSHD e da altre distrofie muscolari, come la Distrofia dei Cingoli tipo 2B”.

Melissa Ashlock, MD, Senior Vice Presidente della sezione Translational Medicine and Therapeutics di aTyr ha aggiunto: “Vogliamo ringraziare tutti i pazienti affetti da FSHD, gli investigatori e i gli ospedali che hanno contribuito a condurre in modo rigoroso questo trial placebo controllato con Resolaris™”.

In questo trial clinico randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, Resolaris™ è stato studiato in tre dosi incrementali tra le diverse coorti (0.3, 1.0 e 3.0 mg/kg) in 4 differenti siti su 20 pazienti. In ogni coorte, i pazienti sono stati randomizzati con un rapporto di 1:3 a ricevere Resolaris™ o placebo. I pazienti della prime due coorti sono stati trattati con una infusione a settimana per un mese, mentre quelli della terza coorte con una infusione settimanale per tre mesi. Come pianificato, sono stati arruolati quattro pazienti nella prima coorte e otto pazienti rispettivamente per la coorte 2 e 3. Per la coorte 2 e 3 i criteri di inclusione prevedevano che i pazienti avessero alla RM muscolare degli arti inferiori almeno 1 muscolo con caratteristiche tali da indicare la presenza di infiammazione.

Un certo numero di biomarker di efficacia sperimentali e valutazioni cliniche sono state effettuate per capirne maggiormente la loro utilità nella FSHD. Lo studio non è stato progettato né tarato per dimostrare una differenza statisticamente significativa nell’efficacia del trattamento. Tra le valutazioni effettuate, un questionario di qualità della vita validato per l’utilizzo in malattie neuromuscolari, l’Individualized Neutomuscular Quality of Life (INQoL) , è stato somministrato. I risultati ottenuti da questo strumento suggeriscono un potenziale miglioramento nella relativamente piccola coorte di pazienti affetti da FSHD trattata con infusioni settimanali al dosaggio di 3.0 mg/kg.

Il test di forza muscolare segmentale (Manual Muscle testing MMT) è stato effettuato in 15 distretti muscolari. Lo score cumulativo del MMT ha mostrato un miglioramento approssimativo dello 0.5%, confrontato con un decremento dell’1% nei pazienti che hanno ricevuto placebo, indicando che non è avvenuta nessuna progressione di malattia documentabile con questo metodo sia nel gruppo placebo che nel gruppo di pazienti trattato dopo 3 mesi. Una metodica sperimentale di Risonanza Muscolare quantitativa volta a misurare l’infiammazione in un muscolo specificatamente identificato degli arti inferiori non ha riscontrato differenze tra un gruppo placebo e quello di trattamento dopo 3 mesi. Nessuna differenza sostanziale è stata evidenziata tra i due gruppi in alcuni biomarker di attività circolari, anche se solo 2 pazienti su 20 presentavano livelli elevati di questi marcatori alla visita di screening.

L’azienda crede che la sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e il profilo farmacocinetico di Resolaris™ supporti l’ulteriore sviluppo del farmaco nella FSHD e potenzialmente in altre malattie rare. Nessun evento avverso serio è stato riportato dagli investigatori durante lo studio. Alcuni eventi avversi di gravità lieve-moderata si sono verificati sia nel gruppo trattato che nel gruppo placebo. Un evento avverso moderato in una paziente trattato col farmaco (una reazione infusionale generalizzata reversibile nella terza coorte) è stato riclassificato come serio da aTyr. Questo paziente non ha più ricevuto in seguito ulteriori dosi del farmaco, ma ha completato tutte le visite di controllo. La farmacocinetica di Resolaris ha riportato dati coerenti con le previsioni in tutte le coorti e in tutto lo studio. Circa il 40% dei pazienti ha sviluppato anticorpi anti farmaco, a basso titolo e senza interferenze sulla farmacocinetica.

Il Dr. Sanjay Shukla, Chief Medical Officer di aTyr, ha dichiarato: “Dato il breve periodo di trattamento con Resolaris™ in questo nostro primo studio su pazienti affetti da FSHD, i dati sul miglioramento osservato nei questionari compilati dai pazienti, in particolare per quanto riguarda la loro attività e indipendenza, sono incoraggianti. Dobbiamo certamente confermare questi dati in una popolazione maggiore, ma essi costituiscono comunque il primo passo per capire l’utilità clinica di Resolaris™ nella FSHD e in altre miopatie rare con componente immune”. “Crediamo inoltre che il profilo di sicurezza, tollerabilità, immunogenicità e farmacocinetica osservato in pazienti adulti affetti da FSHD costituisca una base solida per continuare nel nostro programma di sviluppo del farmaco”.

I passi successivi saranno quindi:

Arruolamento di nuovi pazienti adulti affetti da FSHD nei trial esistenti e in futuri trial basati sui risultati di queste tre coorti, tutti con il dosaggio di Resolaris™ a 3.0 mg/kg. I dati di questi trial in corso verranno integrati con quelli già ottenuti nel quarto trimestre di quest’anno.

Gli sforzi continui nel 2016 da parte dell’azienda comprendono:

Un trial clinico su pazienti affetti da Distrofia dei Cingoli di tipo 2B per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l’immunogenicità, il profilo farmacocinetico e i possibili marcatori di attività, nonché le valutazioni cliniche a differenti dosi, sulla base dei risultati di questo primo studio.

Un sottogruppo di pazienti adulti affetti da FSHD parteciperà a questo trial come sottogruppo separato.

Un trial clinico su pazienti affetti da FSHD ad esordio precoce (la forma potenzialmente più severa di malattia), per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l’immunogenicità, il profilo farmacocinetico e possibili marcatori di attività, nonché le valutazioni cliniche.

Pazienti adulti affetti da FSHD trattati nel trial descritto oggi, potranno partecipare ad uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine.

Tratto da: aTyr Pharma, Inc.; http://www.atyrpharma.com/

Per ulteriori informazioni:

Sanuj K. Ravindran, M.D., Chief Business Officer – sravindran@atyrpharma.com, 858-223-1163,

Oppure:

Jesse Baumgartner, Stern Investor Relations, Inc.: jesse@sternir.com, 212-362-1200

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