Pubblicata il 25 marzo 2026
Nel novembre 2024 Sarepta ha siglato un accordo di licensing esclusivo globale con Arrowhead che include ARO-DUX4, un candidato farmaco progettato per ridurre l’espressione di DUX4, il driver patogenetico della FSHD.
Per effetto di tale accordo, Sarepta ha acquisito tutti i diritti di sviluppo e commercializzazione del programma. Arrowhead completerà comunque gli studi clinici di Phase 1/2 già avviati.
Sarepta – primi dati clinici su SRP‑1001:
Sarepta ha presentato i primi risultati clinici del farmaco SRP‑1001, progettato per ridurre la proteina DUX4.
I dati preliminari mostrano buona sicurezza, rilascio del farmaco nel muscolo, soppressione dei geni regolati da DUX4 e una rapida riduzione della CK.
Si tratta di studi iniziali (SAD e MAD), mirati soprattutto a valutare sicurezza e comportamento del farmaco. La prossima fase prevede dosaggi più elevati.
